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裴利瑞 吳琦
2025-09-16 14:07
9月15日晚間，白云山(600332)發(fā)布公告，公司旗下分公司白云山制藥總廠研發(fā)的選擇性RET小分子抑制劑BYS10片收到國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)的反饋意見，同意BYS10片未來采用Ⅱ期單臂臨床試驗申請上市。這也意味著BYS10片進入關鍵注冊臨床試驗階段。
公告顯示，BYS10片是白云山制藥總廠自主研發(fā)的高選擇性RET抑制劑，制劑規(guī)格為25mg、100mg，其適應癥為非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌等晚期實體瘤。白云山制藥總廠于2022年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，2022年4月，BYS10片臨床試驗首次在CDE公示，2023年1月，第一例受試者簽署知情同意書。截至2025年8月，該項目已投入研發(fā)費用近1.5億元。
BYS10片I期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，BYS10片具有強效、持久的抗腫瘤活性，在RET基因突變的多種實體瘤如晚期非小細胞肺癌（NSCLC）、甲狀腺癌（TC）、甲狀腺髓樣癌（MTC）等患者中表現(xiàn)出良好的臨床活性和耐受性?；陔A段Ⅰ期的安全性和有效性數(shù)據(jù)，近日CDE同意BYS10片未來采用Ⅱ期單臂臨床試驗申請上市。
據(jù)介紹，BYS10可精準抑制RET靶點，避免影響正常細胞，從而顯著減少高血壓、蛋白尿等常見不良反應；同時對V804、G810等耐藥突變仍保持活性，為耐藥患者提供繼續(xù)治療的可能。
ASCO（美國臨床腫瘤學會）2025年披露的數(shù)據(jù)顯示，在51例可評估療效的患者中，BYS10的客觀緩解率（ORR）達到62.5%，疾病控制率接近90%。細分病種中，RET融合肺癌的有效率為60%，甲狀腺癌達83.3%，甲狀腺髓樣癌則為50%，顯示出廣泛的適用潛力。
在安全性方面，BYS10絕大多數(shù)藥物相關不良反應為1—2級，經(jīng)對癥處理可緩解；在4例腦轉移患者中，1例實現(xiàn)顱內病灶完全消失，3例達到有效控制，彌補了當前RET靶向治療在腦轉移領域的不足。
當前，中國每年新發(fā)RET突變腫瘤患者約7萬人，包括8000—16000例RET融合肺癌，以及大量RET突變甲狀腺癌，長期以來是臨床治療的難點。傳統(tǒng)化療和免疫治療方案有效率不足20%，且常伴隨高血壓、蛋白尿等明顯副作用，耐藥性與腦轉移問題更是顯著拉低患者的生存預期。
經(jīng)查詢，目前全球僅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib（LOXO-292）兩款RET抑制劑新藥獲批上市，該兩款藥物分別于2021年3月及2022年10月在國內獲批上市。米內網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2024年Pralsetinib及Selpercatinib在國內市場銷售金額分別為1.55億元及6545萬元。目前，國內外暫無與BYS10片結構一致的藥物上市或注冊申報信息。
白云山方面表示，BYS10有望成為國產(chǎn)創(chuàng)新抗腫瘤藥物的代表性產(chǎn)品，為RET突變實體瘤帶來治療領域的新突破。公司同時提示風險稱，創(chuàng)新藥具有高技術、高風險、高附加值的特點，關鍵性注冊臨床試驗結果未來能否支持藥品遞交上市申請、能否最終獲得附條件批準上市或正式批準上市以及何時獲批均具有不確定性。
數(shù)據(jù)顯示，白云山制藥總廠近五年已獲得授權發(fā)明專利60多項（含國際專利7項），擁有6個1類新藥在研，其中BYS10片已獲中、美兩國臨床許可；TRK抑制劑研發(fā)實力處于國內第一梯隊；基于國醫(yī)大師經(jīng)驗方轉化的中藥1.1類新藥BYS30顆粒也已獲批臨床。
